PTC Therapeutics anuncia la aprobación de Sephience™ (sepiapterina) para el tratamiento de niños y adultos con fenilcetonuria (PKU) en Japón

– La indicación incluye todas las edades y todo el espectro de gravedad de la enfermedad – – Primera aprobación de un producto en Japón para PTC –

WARREN, Nueva Jersey, 23 de diciembre de 2025 /PRNewswire/ — Hoy, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció que Sephience™ (sepiapterina) ha sido aprobado por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar Social de Japón (MHLW) para el tratamiento de niños y adultos con fenilcetonuria (PKU). La etiqueta incluye a personas de todas las edades y con todo el espectro de gravedad de la enfermedad.

«La aprobación de Sephience en Japón es un hito importante tanto para los pacientes japoneses que viven con PKU, como para PTC», afirmó Matthew B. Klein, doctor en medicina y director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Me enorgullece que hayamos conseguido la aprobación de Sephience en la UE, EE. UU. y Japón en menos de seis meses, lo que nos permite un lanzamiento verdaderamente mundial. Nuestro equipo en Japón está completamente capacitado y entusiasmado por llevar Sephience a cualquier persona que pueda beneficiarse de él».

PTC iniciará ahora las negociaciones sobre los precios, que se espera que concluyan en el primer trimestre de 2026 y el lanzamiento se producirá poco después. 

Acerca de Sephience™ (sepiapterina) Sephience™ está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU). Sephience es un precursor natural del cofactor enzimático BH4, un cofactor crítico para la fenilalanina hidroxilasa (PAH). Mediante su mecanismo de acción, Sephience puede reducir eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar a una amplia gama de pacientes con fenilcetonuria (PKU). Sephience está aprobado en la región de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo, Estados Unidos y Japón.

Acerca de la fenilcetonuria La fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco frecuente, que se caracteriza por la incapacidad del cuerpo para descomponer un aminoácido esencial llamado fenilalanina (Phe) y que puede provocar síntomas neurológicos y de otros tipos. Si no se trata o se maneja de forma inadecuada, la Phe se puede acumular en el cuerpo hasta alcanzar niveles perjudiciales. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con FCU inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de FCU generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con FCU en todo el mundo.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc. PTC es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que viven con trastornos poco comunes. PTC está avanzando en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa es aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial mundial para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas.

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Declaración prospectiva Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que aparecen en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado de los ensayos y estudios clínicos, la disponibilidad de datos, las presentaciones y respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos a productos; las expectativas con respecto a Sephience, incluido el momento de la comercialización; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados; y los objetivos del directorio. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «será», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.

Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realice como consecuencia de una serie de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones sobre precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos de PTC o los candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluida cualquier presentación reglamentaria y posibles aprobaciones, la comercialización y la posible consecución de hitos reglamentarios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o normativas; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico y el progreso general de desarrollo de PTC; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada oportunamente en otros documentos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.

Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.